Burosumab
Burosumab (KRN23)是一种人IgG1单抗，靶点为成纤维细胞生长因子23(FGF23)。Burosumab由日本麒麟公司发现，申请适应症为家族性低磷酸盐血症佝偻病(XLH)。FGF23是一种激素，它与肾脏磷分泌控制和活性维生素D生成相关。这种病的特点主要是FGF23水平过剩造成骨骼肌缺陷，以及肿瘤导致的骨软化。Burosumab的上市申请已经同时提交到FDA和EMA，在美国已经获得XLH突破性疗法认定和优先审评资格，PDUFA至2018年4月17日，欧洲方面，本品已经在2017年12月14日获得CHMP的积极意见。在一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验（NCT02526160）中，Burosumab可显著增加XLH患者的血磷水平，治疗达到主要终点。试验中，35名XLH患者4周一次随机接受1mg/kg的burosumab或安慰剂治疗24周，结果显示94%的burosumab治疗组患者（n=64）血磷水平超过正常下限，而且持续24周维持血磷水平在正常范围内，而相比之下，安慰剂血磷达正常范围的患者仅8%。另一项burosumab与口服磷/活性维生素D联合治疗儿童XLH的临床试验(NCT02915705)将在2018年7月完成。
Tildrakizumab
Tildrakizumab (SCH900222/MK-3222)是一种人源化的IgG1单抗，靶点为IL-23p19，用于中重度斑块银屑病的上市申请已经提交到FDA和EMA。支持BLA的数据来于两项三期临床试验(reSURFACE1/2)，在这两项试验中，共1800余名患者被纳入研究，部分患者治疗周期长达3.5年。为期52周、安慰剂对照、平行设计的reSURFACE2试验(NCT01729754)比较了Tildrakizumab（100/200mg）相对依那西普的安全性和耐受性。reSURFACE1试验(NCT017223310)与reSURFACE2的设计相似，但加入了活性药物对照组。在reSURFACE2试验的12周，tildrakizumab 200mg组和100mg组达PASI75的患者比例分别为66%和61%，显著高于依那西普治疗组的48%和安慰剂组的6%。tildrakizumab 200mg组和100mg的PGA达标率均为59%，而依那西普治疗组为48%，安慰剂组为4%。reSURFACE1试验也得到基本相似的结果。
