派金生物自主研发的1类创新药PJ008注射液于2025年1月6日获CDE批准，将针对苯丙酮尿症（PKU）开展临床试验。
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作者:派金生物
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发布时间: 2026-04-20
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派金生物自主研发的1类创新药PJ008注射液于2025年1月6日获CDE批准，将针对苯丙酮尿症（PKU）开展临床试验。该药物采用公司特有的MAS-PEG平台技术，通过对苯丙氨酸裂解酶进行突变与PEG修饰，在保持酶活性的同时降低了免疫原性并延长了半衰期，有望实现每1-2周给药一次。临床前研究显示，PJ008相比已上市同类药物pegvaliase具有更高的生物利用度和更低的免疫原性。
苯丙酮尿症是一种因苯丙氨酸羟化酶缺乏导致的罕见遗传代谢病，患者血液中苯丙氨酸异常升高，影响神经系统发育，目前临床治疗选择有限。国内现有药物仅对部分患者有效，而国外药物pegvaliase需每日注射且存在过敏风险，尚未在国内获批。PKU患者群体庞大，存在显著的未满足临床需求。
派金生物位于重庆两江新区，拥有自主核心技术平台，已推动十余个创新药进入临床阶段。PJ008的研发旨在为PKU患者提供更安全、便捷的长效治疗选择。
Pegvaliase为每日皮下注射，须随时携带肾上腺素注射液以警惕严重过敏反应的发生风险，需长期用药且价格昂贵，截止目前尚未在我国获批。我国人口基数巨大，且HPA总发病人数中，约80%以上均是PKU患者，存在巨大未满足的临床需求。
派金生物（国家级高新技术企业）坐落于重庆市两江新区，专注于基因重组创新药物的临床前和临床研发；通过自主知识产权MAS-PEG和TE-PEP核心技术平台，已有十余项品种进入临床Ⅰ-Ⅲ期。
